За результатами нещодавнього дослідження GlobalData, компанії з обробки даних і аналітики, стверджується, що #генна #терапія може зробити революцію в #лікуванні #хронічних #серцево–#судинних #захворювань, таких як серцева недостатність. Автори відзначають, що на даний час у розробці знаходиться 87 генних методів лікування серцево-судинних хвороб, які можуть значно підвищити якість життя пацієнтів.
Серцево-судинні захворювання як основний фактор летальності у всьому світі лягають важким тягарем на людину і економіку. Фіона Чішолм (Fiona Chisholm), фармацевт-аналітик GlobalData, коментує: «Багато препаратів для лікування серцево-судинних захворювань викликають побічні ефекти, які можуть зумовлювати недостатнє дотримання режиму лікування в довгостроковій перспективі. Типовим прикладом такого побічного ефекту є постійний кашель, викликаний інгібіторами ангіотензинперетворювального ферменту, що знижують артеріальний тиск».
Змінюючи генетичний матеріал клітин пацієнтів, генна терапія може перетворити лікування при хронічних захворюваннях, що вимагають тривалої і дороговартісної терапії, таких як серцева недостатність, на одноразову процедуру. При цьому вона є ефективною, значно скорочуються витрати на медичне обслуговування, а також практично повністю усувається ймовірність того, що пацієнт не буде виконувати призначення.
Для розробників лікарських засобів ключовими cферами досліджень з найбільшою кількістю розроблюваних генних методів терапії є серцева недостатність (21 метод лікування), ішемія головного мозку/інсульт (18 методів) і кардіоміопатія (18 методів терапії).
Ф. Чішолм зазначає, що в розроблюваних генних методах лікування серцево-судинних захворювань використовують ряд нових механізмів для досягнення терапевтичного ефекту. Деякі з них спрямовані на інактивацію генів, що відіграють роль у патогенезі серцево-судинних захворювань, у той час як інші націлені на активацію певних генів або доставку функціональних копій генів, якщо у пацієнта цей ген є дефектним.
GlobalData наводить як приклад програму серцевих інгібіторів RSK3 «Генна терапія для пригнічення MAKAPB при застійній серцевій недостатності». Програма на даний час знаходиться на стадії розробки і спрямована на те, щоб знизити експресію гену MAKAPB. Він відіграє важливу роль в індукції сигнальних комплексів, критичних для патологічного ремоделювання серця при серцевій недостатності.
Натомість LX-2022 LEXEO Therapeutics знаходиться на стадії доклінічної розробки для лікування TNNI3-асоційованої гіпертрофічної кардіоміопатії — стану, викликаного мутаціями в гені TNNI3, які призводять до потовщення стінок і збільшення розміру серця. Терапевтичний ефект LX-2022 пов’язаний з доставкою точної копії гена TNNI3 через аденоасоційований вектор.
Ф. Чішолм зазначає: «Як і у випадку з усіма видами генної терапії, можливість серйозних або відстрочених побічних ефектів при серцево-судинних захворюваннях залишається серйозною проблемою, та інвестиції в розвиток цих методів лікування — проєкт з високим ризиком невдачі. Проте прибуток, який очікується від технологій генної терапії серцево-судинних захворювань, робить ці вкладення вигідними для широкого кола спонсорів».
___
___
Джерело статті “Компендіум” знаходиться за посиланням: