2,8 млрд грн виділено на препарати для лікування орфанних захворювань у 2022 р.

Окрім 2,8 млрд грн, передбачених на лікування гемофілії, орфанних метаболічних розладів тощо, в Держбюджеті на 2022 р. закладено 11,5 млрд грн, частина з яких буде спрямована на фінансування договорів керованого доступу щодо лікування пацієнтів зі спінальною м’язовою аміотрофією. Після проведення державної оцінки медичних технологій для препарату Рисдиплам Державний експертний центр (ДЕЦ) МОЗ України рекомендував розглянути можливість проведення переговорів щодо укладення договору керованого доступу для лікарського засобу Рисдиплам за показанням для лікування спінальної м’язової атрофії 1-го типу у пацієнтів віком від 2 міс за умови суттєвого зниження вартості від спеціальної цінової пропозиції компанії, що була надана заявником ТОВ «Рош Україна». Наразі експертна група МОЗ веде перемовини з компанією ТОВ «Рош Україна» для пошуку взаємовигідних умов та досягнення економічно ефективного рівня ціни на препарат Рисдиплам. Подальші етапи впровадження і забезпечення функціонування системи кількісного обліку потреб у лікуванні пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією залежать від успішності перемовин.